Uiterlijk eind januari 2013 weten we of de Amerikaanse Food and Drug Agency (FDA) het geneesmiddel Ampligen zal goedkeuren voor de ziekte ME/CVS. Dit in tegenstelling tot wat in een onlangs geplaatst artikel over Ampligen staat, dat het middel vanaf dat tijdstip wellicht verkrijgbaar zou zijn. Het zou ook kunnen dat het middel de “versnelde goedkeuringsstatus” krijgt. Dit betekent dat Hemispherx toestemming krijgt om het geneesmiddel op de markt te brengen in afwachting van definitieve goedkeuring. Ampligen ® heeft antivirale en immunomodulerende eigenschappen. Het stimuleert de TLR-3 receptor en interferon productie.

Ampligen met het horloge er bij

Hemispherx heeft het complete onderzoeksdossier over Ampligen bij de FDA ingeleverd; de bal ligt nu bij de FDA. 

Door Cort Johnson – Phoenix Rising, 2 augustus 2012. Vertaling ME/cvs Vereniging [PDF]  

Uiterlijk eind januari 2013 weten we of de Amerikaanse FDA het geneesmiddel Ampligen zal goedkeuren voor de ziekte ME/CVS…

Uiterlijk eind januari 2013 weten we of de Amerikaanse Food and Drug Agency (FDA) het geneesmiddel Ampligen zal goedkeuren voor de ziekte ME/CVS …

De producent van Ampligen, Hemispherx Biopharma, heeft snel zijn complete dossier met onderzoeksgegevens aangeleverd nadat de FDA om de onderzoeksgegevens had verzocht. Dit gebeurde slechts 53 dagen nadat de FDA er in had toegestemd om zijn eisen voor de beoordeling van het geneesmiddel te versoepelen. Dat Hemispherx het complete dossier met onderzoeksgegevens heeft ingeleverd, betekent dat we eind januari – en misschien wel eerder – weten of Ampligen het eerste door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor het Chronische Vermoeidheidssyndroom (ME/cvs) wordt.

Nieuwe gegevens

In zijn dossier leverde Hemispherx nieuwe gegevens aan, afkomstig uit een verlengingsperiode van 24 weken volgend op het oorspronkelijke onderzoek van veertig weken. Hemispherx verklaarde dat uit de gegevens blijkt dat bij patiënten die het geneesmiddel nog 24 weken langer gebruikten, verdere verbeteringen zichtbaar waren in uithoudingsvermogen (met een  toename van 23% – 39% van het uithoudingsvermogen bij de looptest). Dit duidt erop dat de effectiviteit van het geneesmiddel toeneemt als het langer gebruikt wordt.

Hemispherx rapporteerde verder dat patiënten die goed op Ampligen reageerden, een significant grotere verbetering vertoonden dan degenen uit de controlegroep naarmate ze het geneesmiddel langer gebruikten. Deze verbeteringen betroffen vitaliteit, algemene gezondheid, hogere score op de Karnofsky-schaal bij activiteit (dus de mate van functionaliteit) en algemene dagelijkse activiteiten. Dit is van belang omdat in het oorspronkelijke onderzoek geen significante verbeteringen in het functioneren en het welzijn naar voren kwamen. Deze gegevens suggereren dat Ampligen door een brede werking zowel het uithoudingsvermogen als het functioneren verbetert.

FDA en Ampligen

Het FDA lijkt nu verschillende mogelijkheden te hebben:

• De FDA kan het geneesmiddel goedkeuren.
• De FDA kan het geneesmiddel afwijzen.
• De FDA kan het geneesmiddel de “versnelde goedkeuringsstatus” geven – in dit scenario wordt Ampligen niet goedgekeurd, maar krijgt Hemispherx toestemming om het geneesmiddel op de markt te brengen en meer gegevens te verzamelen voor een laatste poging tot goedkeuring.
• De FDA kan Hemispherx vragen om meer gegevens aan te leveren. Zonder de inkomsten verkregen uit de “versnelde goedkeuring’’ zou deze uitslag problemen kunnen opleveren voor Hemispherx.

Het persbericht van Hemispherx suggereert dat het bedrijf jacht maakt op de status van versnelde goedkeuring. Hoewel de FDA recentelijk zijn eisen voor  de goedkeuring van Ampligen aanzienlijk heeft versoepeld, is het mogelijk en misschien zelfs waarschijnlijk dat de FDA nog steeds het grote en grootschalige, placebo-gecontroleerde, dubbelblind uitgevoerde onderzoek naar Ampligen wil dat ze oorspronkelijk eiste in een rapport uit 2009. Hemispherx was bij lange na niet in staat om zulke onderzoeksdata te leveren, maar als de FDA het bedrijf versnelde goedkeuring geeft, dan heeft het daarvoor alsnog de middelen.

De FDA is in toenemende mate onder vuur komen te liggen om meer geneesmiddelen goed te keuren en vooral om meer geneesmiddelen voor chronische ziekten goed te keuren. De nieuwe wetgeving heeft daarvoor juist een opening gecreëerd voor farmaceutische bedrijven.

Nieuwe wetgeving biedt kansen voor Hemispherx en Ampligen

 “De FDA moet gestimuleerd worden om bredere effectieve procedures door te voeren voor de versnelde ontwikkeling en beoordeling van innovatieve, nieuwe geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen of stoornissen waar nog geen behandeling voor is. Dit kan leiden tot mindere, kleinere of kortere klinische trials voor de bedoelde patiëntenpopulaties of gerichte subpopulaties”, zo staat in de Food and Drug Safety and Innovation Act (FDSIA).

Patiënten profiteren van die versnelde toegang tot veilige en effectieve innovatieve therapieën om serieuze of levensbedreigende aandoeningen of stoornissen te behandelen. Daarvoor was eerder geen behandeling beschikbaar.

Uit de recente geschiedenis blijkt inderdaad dat, als er weinig opties voor behandeling beschikbaar zijn, een geneesmiddel maar bij een kleine groep patiënten effectief hoeft te zijn. Uit analyses van de FDA bleek bijvoorbeeld dat er elf lupuspatiënten behandeld moesten worden met Benlysta om er één te vinden bij wie het geneesmiddel effectief was. Hoewel het geneesmiddel over het geheel genomen geringe effectiviteit vertoonde, werd Benlysta snel goedgekeurd. Dit kwam mede omdat de FDA vijftig jaar geleden voor het laatst een geneesmiddel voor lupus had goedgekeurd. Benlysta had wel een significant effect bij de paar patiënten die erop reageerden.

De fabriek in New Brunswick waar het geneesmiddel van Hemispherx geproduceerd wordt, zal als onderdeel van de beoordelingsprocedure van de FDA geïnspecteerd worden. Hierbij wordt vooruitgelopen op de goedkeuring door de FDA. Als het geneesmiddel goedgekeurd wordt of de status van ‘versnelde goedkeuring’ krijgt, is Hemispherx hopelijk in staat om spijkers met koppen te slaan. Zal dit geneesmiddel volgend jaar breed verkrijgbaar zijn voor ME/CVS-patiënten? De tijd zal het leren.

Verklarende woordenlijst:

Immunumodulerend: het normale vermogen van het immuunsysteem bevorderend.

Interferon: eiwit dat door lichaamscellen wordt afgescheiden bij contact met een virus, bacterie of schimmel en zorgen voor de afweer tegen vooral virale infecties. Ook kunnen zij de celgroei remmen en dus een anti-tumorwerking hebben, en de NK-cellen stimuleren.

Karnofsky-schaal: schaal om de mate van de lichamelijke vermogens te meten. Een 100% score duidt op normale fysieke vermogens zonder een spoor van ziekte; bij een score van 10% is iemand stervende.

TLR-3 receptor: toll-like receptor 3. Een toll-like receptor is een (cel)membraan receptor, dus een soort antenne die verantwoordelijk is voor de afweer tegen bacteriën en andere micro-organismen. Er zijn momenteel zes TLR’s bekend.

© Intro en vertaling ME/cvs Vereniging van “Ampligen On the Clock: Hemispherx’s ‘Complete Response’ Means Ball is Now in FDA’s Court Now” (Cort Johnson, Phoenix Rising, 2 augustus 2012).

Met dank aan de ME/cvs Vereniging en Phoenix Rising

Hieronder een overzicht van de eeuwig durende procedure om Ampligen op de markt te krijgen:

• Ampligen mogelijk begin volgend jaar toepasbaar (14 augustus 2012)
• Ampligen ® zorgt voor een beter inspanningsvermogen bij ME/CVS (Fase III studie) (19 maart 2012)
• Hemispherx heeft subsidie ontvangen voor verdere ontwikkeling van Ampligen (10 november 2010)
• Ampligen verbetert NK-celactiviteit (9 mei 2010)
• FDA geeft geen goedkeuring voor Ampligen (1 december 2009)
• Ampligen veelbelovend bij kanker immunotherapie (2 oktober 2009)
• Opnieuw uitstel rond Ampligen (juli 2009)
• Opnieuw uitstel voor Ampligen (18 februari 2009)
• Ampligen in 2009 op de markt? Later ook Europa? (november 2008)
• Na 30 jaar… Ampligen naar de markt? (11 oktober 2007)
• Ampligen klaar voor FDA review (7 juli 2008)
• Fase III trials tonen aan: Ampligen leidt tot verbetering inspanningscapaciteit (3 mei 2006)
• A history of Ampligen: The AIDS drug no one can have (1994)
• Ampligen overzicht