Door Llewellyn King, White House Chronicle, 16 januari 2014
Wanneer de donkere schaduw van een ongeneeslijke zich over een leven werpt, wordt het alleen maar opgefleurd door de hoop dat de wetenschap er aandacht voor heeft en voortgang boekt: dat de cavalerie zal komen!
Vreselijk genoeg lijkt het erop dat de cavalerie – de onderzoekers in de grote farmaceutische bedrijven en het door de overheid gerunde National Institutes of Health (NIH) en het Centers for Disease Control (CDC) – nog niet eens vertrokken is.
Het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen is een duistere business die onderworpen is aan enorme risico’s, inertie, bureaucratie en politiek.
Ik heb gekeken naar de rol van biomedisch onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe therapieën en geneesmiddelen vanuit het perspectief van 1 ziekte, chronisch vermoeidheidssyndroom (CVS), ook bekend als myalgische encefalomyelitis (ME).
Het bleek typerend voor de hele strijd om remedies, waarbij het uiteindelijk draait om geld. Het is een blik in een chaotisch systeem; waar goede intenties, economische realiteit, publieke druk, politiek en bureaucratische apathie een rol spelen in waar het onderzoeksgeld naar toe gaat.
Ik schrijf nu al een aantal jaar over ME/CVS, dus ik begrijp de dilemma’s van degenen die betrokken zijn bij biomedisch onderzoek binnen de overheid en in de private sector.
Het is een ziekte van het immuunsysteem, zoals AIDS, maar het is vooral een medisch raadsel. Het is moeilijk te diagnosticeren omdat er geen normale markers in bloed of urine zijn. Het heeft een verwoestend effect op het leven van zijn slachtoffers, en veroordeelt hen voor het leven. In zijn ergste vorm liggen patiënten in donkere kamers, vaak met het gevoel dat hun botten gaan exploderen. Het schreeuwt om meer onderzoek, net als vele andere weinig begrepen ziekten.
Een heel klein kliekje van artsen – misschien niet meer dan 50 in de Verenigde Staten – specialiseren zich in ME/CVS en hebben private klinieken ontwikkeld voor onderzoek naar verlichtende therapieën. Geen van deze zijn opgezet om grote geneesmiddelen onderzoeken te doen op de manier dat farmaceutische bedrijven dat doen.
Big Pharma – zoals de geneesmiddelenreuzen collectief bekend zijn – is de kern van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, geholpen door voorafgaand biomedisch onderzoek dat plaatsvindt door middel van overheidssubsidies voor onderzoekers in universiteiten, academische ziekenhuizen en private klinieken. Het is een complexe matrix.
Een nieuw geneesmiddel kan al snel meer dan 1.2 miljard dollar kosten om te ontwikkelen. Het is een risicovolle onderneming – misschien is de meest risicovolle investeringsbeslissing in de private sector wel om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen. Het is ook een complexe onderneming.
Er moet eerst een doelgroep geselecteerd worden, een voldoende grote patiëntenpopulatie om straks ook daadwerkelijk een markt te hebben voor een product. Dan begint de wetenschap. Ziekten die in medische termen eenvoudig zijn, verslaan de ziekten die meerdere oorzaken kunnen hebben en als oplossing een cocktail van geneesmiddelen vereisen. Begrijpelijk, een secuur schot met een geweer is doeltreffender dan een kanonschot. Acht van de tien geneesmiddelen falen en laat men op een zeker punt varen. De winnaars moeten betalen voor de verliezers.
Als na jaren van onderzoek een stof ontdekt wordt die mogelijk werkt, moet het moeizaam proces van testen op dieren voorafgaan aan studies op mensen met controlegroepen en jaren van analyse. Tot slot moet het geneesmiddel goedgekeurd worden door de Food and Drug Administration die kijkt naar doeltreffendheid, veiligheid, risico’s en voordelen, en productiestabiliteit.
In deze toch al moeilijke wereld van ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, hebben we vervolgens nog de politici.
Sommigen geloven dat private ondernemingen alle risico’s zullen nemen, en de juiste plaats voor onderzoek is. Anderen begrijpen niet welke vitale rol de overheidssubsidies – toegekend door de NIH en CDC – spelen in de ontwikkeling van biomedische kennis: de essentiële voorloper van nieuwe geneesmiddelen en therapieën. De financiering ervan staat op de helling; het werd eerder door begrotingstekorten sterk verminderd, de financiering is hersteld maar niet verhoogd onder de nieuwe begrotingsovereenkomsten. Het komt uit op 29.9 miljard dollar, een daling van 25 procent sinds 2003, volgens The Atlantic tijdschrift.
ME/CVS – dat 1 miljoen Amerikanen treft die elke dag hopeloos lijden – krijgt ongeveer 6 miljoen dollar per jaar van het NIH. Wat is er mis met die vrijgevigheid? Wel, herinner u dat het 1.2 miljard dollar kost om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen, vanaf het moment dat er overeenstemming is over de biomedische oorsprong van de aandoening. Zoals men zegt, maak een rekensommetje – en verwacht niet de dat de cavalerie op korte termijn komt binnenrijden om ons te bevrijden.
Over de hele lijn zijn onderzoekers afhankelijk van overheidssubsidies, aangevuld met stichtingen en liefdadigheidsinstellingen. Toch loont biomedisch onderzoek als een nationaal investeringsprogramma. Amerikaanse geneesmiddelen zijn een exportproduct, de kosten van de gezondheidszorg worden beperkt, en ja, het lijden wordt verminderd en dat terwijl het leven wordt verlengd. China heeft trouwens gezegd dat het de Verenigde Staten binnen 5 jaar wil overtreffen in het daadwerkelijk bestede biomedische onderzoeksbudget.
LLewellyn King is uitvoerend producent en presentator van “White House Chronicle” dat wordt uitgezonden op PBS. Zijn e-mailadres is lking@kingpublishing.com .
© Vertaling poppetje & zuiderzon, ME-gids.net
Lees ook volgende artikels van Llewellyn King:
- David versus Goliath, of de Zieke ME-patiënt versus de Bureaucratie
- ME/CVS is misbegrepen
- FDA doet uitspraak over “Lazarus medicijn”
- Florence Nightingale troost nog steeds de zieke
- ME/CVS: 2012 in zonder zorg of remedie
- ME(cvs): Het stille leed
- Miljoenen ME/cvs-patiënten medisch ter dood veroordeeld
Llewellyn King heeft ook een youtube kanaal met ME/CFS Alert voorlichtingvideo’s: vraaggesprekken met patiënten en experts en monologen (aflevering 1 tot 52): http://www.hetalternatief.org/MEdia%20King%20MECFS%20Alert.htm
