Dr. Nancy Klimas, een van ‘s werelds toonaangevende onderzoekers en artsen m.b.t. ME/CVS, is de directeur van de Nova Southeastern University’s College of Osteopathic Medicine Institute for Neuro Immune Medicine
Dr. Nancy Klimas, een gerenommeerd en internationaal erkend ME/CVS onderzoeker, die meer dan 20 jaar ervaring heeft in de evaluatie en behandeling van ME/CVS-patiënten, maakt in onderstaand artikel op scherpe wijze haar standpunten duidelijk voor de goedkeuring van Ampligen. Dit artikel verscheen vóór de afwijzing van het geneesmiddel. Inmiddels is door toedoen van de hongerstaking van ME/cvs-patiënt Robert Miller, een nieuwe samenkomst gepland tussen de FDA en patiënten, artsen en geneesmiddelenfabrikanten om het onderzoek naar ME/CVS verder te bespreken.
ME/CVS-patiënten hebben doeltreffende behandeling nodig
24 januari 2013 4:00PMNova Southeastern University
Newswise – Ampligen, het eerste geneesmiddel ooit dat dingt naar goedkeuring voor de behandeling van myalgische encefalomyelitis / chronisch vermoeidheidssyndroom (ME/CVS), stootte onlangs op een nieuwe hindernis bij de Food and Drug Administration (FDA). In de lange zoektocht om 1 miljoen Amerikanen te behandelen die aan deze invaliderende ziekte lijden, heeft het adviespanel van de FDA afgeraden om het geneesmiddel op de markt te brengen, voornamelijk omdat ME/CVS geen duidelijke biomarkers heeft zoals bloedtesten om die patiënten(groep) te definiëren die verondersteld worden het beste op het geneesmiddel te reageren. Gegevens uit de klinische studies met Ampligen hebben de FDA tot nu toe niet overtuigd.
De echte verliezer is niet Ampligen, maar de ME/CVS-patiënten bij wie het dagelijkse leed onverminderd voort blijft duren. ME/CVS voelt alsof er een vrachtwagen over je heen gereden is – pijn, ontsteking, totale uitputting en moeite met concentreren.
Ik verleen nu al 26 jaar zorg aan ME/CVS-patiënten. Het is hartverscheurend hen te zien vechten en lijden aan deze ernstige ziekte die gebagatelliseerd wordt door de wetenschap en de maatschappij. Een van de eerste controverses, welke al snel werd weerlegd, was dat ME/CVS een vorm van depressie zou zijn. Dit leidde echter tot een aanhoudend overheidsbeleid dat verzekeringsmaatschappijen toestond om de dekking van de polis voor ME/CVS te beperken tot ofwel geestelijke gezondheid of oefentherapie, maar geen van beiden pakt de oorzaak van ME/CVS aan.
ME/CVS-onderzoekers, waaronder ikzelf, hebben belangrijke ontwikkelingen gezien in het beter begrijpen van de biologie van ME/CVS. Het lijkt op een ziekte waarvan we weten hoe we die moeten behandelen zoals multiple sclerose (MS), chronische virale ziekten en auto-immuunziekten.
Sinds de eind jaren ’80 is dit geneesmiddel niet meer nieuw voor de wetenschap en de geneeskunde. Twee fase-III studies werden afgerond. Uit de gegevens blijkt dat een subgroep ME/CVS-patiënten duidelijke verbetering vertoonden, zelfs herstel met het geneesmiddel bleek mogelijk.
Maar dat is nog niet genoeg bewijs voor het FDA adviescomité om Ampligen goed te keuren omdat ze graag een sluitende biomarker zouden zien. Als arts, zou ik met deze beslissing kunnen leven als ik andere doeltreffende medicatie had om mijn ME/CVS-patiënten te behandelen. Maar ik heb die niet.
Bovendien gaat dit boven de gewone logica die gebruikt wordt bij de goedkeuring van geneesmiddelen voor andere complexe immuungemedieerde ziekten.
Neem nu bijvoorbeeld MS: de oudste goedgekeurde behandelingen hadden tegenovergestelde immuuneffecten. Een eerste interferon verhoogde de immuunactiviteit en een tweede interferon dempte de immuunactiviteit. In de studies die tot goedkeuring leidden, hadden MS geneesmiddelen, zoals Ampligen, 40% kans op succes.
Klinisch onderzoek voor deze eerste MS medicatie zorgde niet voor biomarkers, behalve de succesvolle respons van patiënten op de therapie, net zoals dat het geval is voor Ampligen. De biomarker waarop de FDA zich beroept voor goedkeuring bij MS – namelijk kijken of de laesies in de hersenen van patiënten afgenomen zijn – toonde geen verband met de verbetering van de patiënt.
Waarom zou de FDA MS medicatie goedkeuren voordat er concrete biomarkers waren om het succes te bepalen? Het antwoord is simpel. Het adviespanel zag MS als een ernstige aandoening die zo snel mogelijk maatregelen vereiste, en waren bereid te accepteren dat artsen beter zouden begrijpen voor wie ze de eerste geneesmiddelen konden gebruiken, door af te gaan op hun ervaring welke ze gaandeweg opdeden, door het te gebruiken. Nu zijn er zeven goedgekeurde geneesmiddelen voor MS die de levenskwaliteit van patiënten significant verbeterd hebben. Maar men is niet bereid om dezelfde logica voor Ampligen te volgen.
Omdat ME/CVS-patiënten nog steeds aan het wachten zijn op hun eerste medicatie, heeft de Nova Southeastern University (NSU) in Fort Lauderdale, Florida, een nationaal bekende groep deskundigen aan boord gebracht om het NSU College of Osteopathic Medicine Institute for Neuro Immune Medicine te vormen, die in februari zal openen. Deze artsen en wetenschappers zullen basisonderzoek verrichten met behulp van genomics om geneesmiddelen te helpen ontwikkelen om deze ziekte te behandelen, terwijl ze patiënten behandelen. Ze doen ook klinische testen voor Ampligen.
Met of zonder biomarker, moet de FDA de ernst van ME/CVS erkennen en Ampligen goedkeuren, en de deur openen voor andere gerichte therapieën nu.
Dr. Nancy Klimas, een van ’s werelds toonaangevende onderzoekers en artsen m.b.t. myalgische encefalomyelitis / chronisch vermoeidheidssyndroom (ME/CVS), is de directeur van het Nova Southeastern University’s College of Osteopathic Medicine Institute for Neuro Immune Medicine.
© Newswise (Newsroom Nova Southeastern University)
© Vertaling poppetje en zz, ME-gids
Lees ook
