De kernpunten
- Bekijk het video-interview met Vicky en Geoffs relaas van de kernpunten op de blog.
- Vicky Whittemore is onze contactpersoon voor het chronischevermoeidheidssyndroom (ME/cvs) bij de National Institutes of Health (NIH). Naast het toezicht houden op de portfolio van ME/cvs-subsidies (studie) sinds 2013, is ze betrokken bij vrijwel alles van belang wat er gebeurt met ME/cvs bij de NIH.
- Met de publicatie van de CDC-studie die de prevalentie van ME/cvs dramatisch verhoogde, de recente NIH ME/cvs-conferentie, de publicatie van de intramurale studie, en de voltooiing van de RoadMap-inspanning suggereerden allen dat de sterren voor ME/cvs bij de NIH op één lijn zouden staan – en we zouden klaar kunnen zijn om op een grote manier vooruit te gaan.
- Dat wilde ik graag van Vicky horen. Ze denkt dat er waarschijnlijk meer subsidieaanvragen binnenkomen dan normaal, en van mensen die niet betrokken zijn bij het veld.
- Vicky merkte op dat we vooral klinische studies moeten uitvoeren en meldde iets nieuws voor dit veld – de mogelijkheid van NIH-gefinancierde klinische studies. Ze heeft met verschillende groepen gesproken die aanvragen hebben ingediend, of op het punt staan in te dienen, voor klinische studies voor ME/cvs, inclusief kleine bedrijven die proberen subsidies voor kleine bedrijven te krijgen. “Dat is spannend!” zei ze.
- Vervolgens gingen we naar de voormalige NIH-directeur Francis Collins. Vicky vond dat Collins een sleutelrol speelde in het overtuigen van veel van de instituutsdirecteuren om de kleine onderzoekscentra te steunen. De nieuwe NIH-directeur, Monica Bertagnolli, is zich “zeer bewust” van ME/cvs, misschien nog belangrijker, zei Vicky, de nieuwe directeur van NIAID, Jeanne Marazzo, is zich zeer, zeer bewust van ME/cvs en is zeer geïnteresseerd in deze ziekte. Fijn!
- De Research Roadmap is ontworpen om ME/cvs vooruit te helpen bij de NIH. Het is een uitgebreide poging om aanbevelingen te doen over hoe verder te gaan met de intentie om klinische onderzoeken uit te voeren.
- Vicky besprak de oprichting van werkgroepen, consortia en rondetafelgesprekken om de aanbevelingen van de stappenplannen uit te voeren. Hoe zit het met nieuwe financiering voor ME/cvs? Ging de NIH eindelijk echt geld inzetten voor deze ziekte?
- Geen kans. Verwijzend naar de huidige begrotingsproblemen zei Vicky in wezen dat de NIH geen fondsen zal voorzien voor initiatieven om ME/cvs vooruit te helpen. Als ME/cvs vooruit gaat, zal het op organische wijze vooruit gaan
- De NIH is uiteindelijk nog steeds corrupt als het gaat om ME/cvs, fibromyalgie en andere ziekten. Het beweert zich bezig te houden met de gezondheid van alle Amerikanen en verwaarloost vervolgens de gezondheid van tientallen miljoenen mensen.
- De NIH is niet onveranderlijk. Mensen hebben de NIH opgericht en ze kunnen het veranderen. De vraag is of ze dat zullen doen.
- Hoewel de tijd van ME/cvs bij de NIH duidelijk nog niet is gekomen, is het nieuws voor ME/cvs in het algemeen bemoedigend. De belangstelling voor deze ziekte en voor postvirale aandoeningen is aanzienlijk toegenomen. Vicky vindt dat het veld sinds 2015 enorm gegroeid is, en ik ben het met haar eens. Door consortia en denktanks samen te brengen, doet Vicky Whittemore wat ze kan met wat ze heeft.
- De grote vraag voor Vicky en ons allemaal is echter wanneer deze toegenomen interesse zichtbaar zal worden in het resultaat – meer financiering. Er is maar één zekere weg naar dramatische en snelle verandering voor ME/cvs bij de NIH, en dat is het Congres en Vicky riep ME/cvs-patiënten op om naar hun vertegenwoordigers te gaan en te pleiten voor meer financiering voor ME/cvs en de NIH als geheel.
- De RoadMap zal worden gepresenteerd aan de NINDS Council vergadering door Vicky, Maureen Hanson en Lucinda Bateman tijdens een sessie van een uur van 13:30 tot 14:30 EST op 15 april. Ze hebben enorm veel werk verricht voor deze inspanning, en u kunt hier in een televisiesessie zien hoe ze hun pleidooi voor meer ME/cvs-onderzoek maken.
Vicky Whittemore is onze vaste contactpersoon voor het chronischevermoeidheidssyndroom (ME/cvs bij de National Institutes of Health (NIH). Naast het toezicht houden op de ME/cvs-subsidieportefeuille (studies) sinds 2013, is zij samen met Joe Breen (NIAID) en de Trans-NIH Werkgroep betrokken bij vrijwel alle belangrijke gebeurtenissen rondom ME/cvs bij de NIH.
Met diverse belangrijke evenementen, inspanningen en onderzoeken is het een roerige tijd voor het ME/cvs-veld. De publicatie van de CDC-studie die de prevalentie van ME/cvs dramatisch verhoogde, de recente NIH ME/cvs-conferentie, de publicatie van de Intramurale studie, en de voltooiing van de RoadMap suggereren allemaal dat de sterren voor ME/cvs bij de NIH op één lijn zouden kunnen staan – en misschien zijn we klaar om grote stappen voorwaarts te zetten.
Dit was een goed moment om met Vicky te praten. Je kunt het gesprek zien in de video hieronder en/of het overzicht hieronder lezen, waarin sommige dingen worden geschrapt en andere worden toegevoegd.
Het gesprek
Vicky vertelde hoe ze begonnen is met ME/cvs (ze is klein begonnen), hoe ze het subsidie-administratief proces ondersteunt, en hoe de verwijdering van ME/cvs uit het Center for Research on Women’s Health de Trans-NIH Werkgroep in de schoot wierp van haar en Dr. Koroshetz. Op dat moment raakte ze betrokken bij de strategische planning.
Vicky zei dat de daling in financiering een gat in de financiering van de centra weerspiegelde vanwege de vertraging in de productie van de RFA die het centrum financiert. Ze gelooft dat er waarschijnlijk meer subsidieaanvragen binnenkomen, en van mensen die niet betrokken zijn bij het veld, wat ze spannend noemde.
De volgende ronde van ME/cvs-onderzoekscentra is besloten en gefinancierd, en zodra de Institutional Review Board (IRB) ze goedkeurt, zullen ze aankondigen welke onderzoekers de financiering zullen krijgen. (Maureen Hanson, Derya Unutmaz en Ian Lipkin leidden de laatste reeks onderzoekscentra).
Intramurale studie – Het was de bedoeling om mensen terug te halen en nieuwe deelnemers aan de studie in te schrijven, maar dat bleek niet haalbaar. Vicky benadrukte de functionele MRI-bevindingen en T-celuitputting die eerdere bevindingen repliceerden. Ze benadrukte – de T-celuitputting indachtig – dat we echt toe moeten naar klinische studies en dat dit de focus was van de Research RoadMap.
NIH-gefinancierde ME/cvs klinische onderzoeken?
Vicky rapporteerde vervolgens over iets nieuws voor dit veld – de mogelijkheid van NIH-gefinancierde klinische studies. Ze heeft met verschillende groepen gesproken die aanvragen hebben ingediend, of op het punt staan in te dienen, voor klinische studies voor ME/cvs, inclusief kleine bedrijven die proberen subsidies voor kleine bedrijven te krijgen. “Dat is spannend!” zei Vicky, en dat is het ook – mijn mond viel open bij dat idee. (Ik ken maar één NIH-gefinancierd klinisch onderzoek – Shungu’s NAC-onderzoek – in de geschiedenis van ME/cvs). De tijd zal leren of ze gefinancierd worden – het financieringsklimaat is momenteel erg krap – maar het was goed om te horen dat dit gebeurt.
Het Collins-effect en de nieuwe NIH- en NIAID-directeuren
Het rapport van het Institute of Medicine over ME/cvs kwam uit in het midden van de jaren 2010. Rond die tijd kregen onderzoekers en voorstanders het oor van NIH-directeur Francis Collins te luisteren en hij begon te onderzoeken wat de NIH deed voor de ziekte. NINDS-directeur Koroshetz raakte rond dezelfde tijd geïnteresseerd. Dit alles leidde ertoe dat ME/cvs van het Office of Women’s Health naar de NINDS vleugel verhuisde (een beetje). Om het veld vooruit te helpen, kwam de Trans-NIH-werkgroep met het idee om ME/cvs-onderzoekscentra te financieren.
Vicky vond dat Collins een sleutelrol speelde in het overhalen van veel van de instituutsdirecteuren om de kleine onderzoekscentra te steunen. (De meeste van hen gaven vrij kleine bedragen, maar het klopte wel. Toen Collins vertrok, stopten verschillende instituten met het verstrekken van zelfs minimale financiering).
Hoe zit het met de nieuwe NIH-directeur, Monica Bertagnolli? Vicky verklaarde dat zij zich zeer bewust is van ME/cvs – en in het bijzonder van langdurige COVID. Misschien nog belangrijker is dat Vicky zei dat de nieuwe directeur van NIAID zich zeer bewust is van ME/cvs en zeer geïnteresseerd is in deze ziekte.
Dat is Dr. Jeanne Marrazzo. Dr. Marrazzo was voorheen directeur van de afdeling Infectieziekten aan de Universiteit van Alabama in Birmingham. Dr. Marrazzo was aanwezig bij enkele onderdelen van het recente symposium.
Vicky stelde dat de situatie waarin we nu staan, vergeleken met 2015, als dag en nacht verschilt. We weten zoveel meer over de biologie, er is de langdurige COVID-hoek en er is veel discussie tussen instituten over bredere initiatieven op het gebied van postvirale kwesties. Bewustwording is enorm toegenomen, maar financiering… dat is een ander verhaal.
De Routekaart
De Research RoadMap is een poging van NIH-vertegenwoordigers, ME/cvs-onderzoekers, patiënten en pleitbezorgers om een uitputtende blik te werpen op de biologie van ME/cvs en aanbevelingen te doen over hoe verder te gaan met deze ziekte met de bedoeling klinische studies op te zetten. Onder leiding van Vicky, Maureen Hanson en Lucinda Bateman, produceerde de RoadMap 8 dagvullende webinars in wat zeker ook een uitputtende inspanning was.
Ervan uitgaande dat de NINDS Council de Routekaart goedkeurt, is het aan een groep instituutsvertegenwoordigers genaamd de Trans-NIH Werkgroep om manieren te vinden om de aanbevelingen te implementeren. Vicky besprak het creëren van werkgroepen en rondetafelgesprekken van het consortium. Vicky dacht bijvoorbeeld dat het creëren van genetische consortia om al die genetische informatie samen te brengen, zou kunnen leiden tot klinische studies. Als de groep ontdekte dat een gen dat een bepaald deel van het immuunsysteem controleert defect was bij ME/cvs, dan zou de groep behandelingen zoeken die dat deel van het immuunsysteem konden versterken.
Het idee is om interesse te wekken en in die geest noemde Vicky Paul Hwang, een NHLBI-onderzoeker buiten het veld die op een onbetrouwbare genvariant stuitte die geassocieerd is met de mitochondriën, deze in verband bracht met ME/cvs, uiteindelijk een potentieel belangrijk artikel over ME/cvs produceerde en nu probeert een klinische studie van start te laten gaan. De sleutel, zei Vicky, is het valideren van die variant. Vaak als je een genvariant vindt, vind je een groep onderzoekers die die variant bestuderen.
Dat gebeurde voor haar met tubereuze sclerose, waar twee genen die betrokken zijn bij een kankergerelateerd reactiepad de deur openden naar kankerlaboratoria, wat al snel resulteerde in klinische proeven en een goedgekeurd medicijn.
Vervlogen hoop
Dat was allemaal goed, maar het nieuws was niet alleen maar goed. Toen Francis Collins de oprichting van de intramurale studie aankondigde, zei hij dat de NIH op zoek was naar solide bewijs waarnaar gehandeld kon worden. Daarom werd er enorm veel moeite gedaan om ervoor te zorgen dat er alleen ME/cvs-patiënten aan de studie deelnamen. De NIH zei dat het solide gegevens nodig had om verder te kunnen gaan – nu heeft de NIH – niet een groep externe onderzoekers maar NIH-onderzoekers – die gegevens verstrekt.
Ik begreep daaruit dat, zodra het intramurale onderzoek was afgerond, de NIH subsidiemogelijkheden zou bieden, RFA’s genaamd, om de gebieden te verkennen die onderzoekers als bijen naar honing trekken. Dat is wat een worstelend veld als ME/cvs nodig heeft om momentum op te bouwen. Zonder zoiets is het moeilijk te zien hoe ME/cvs vooruit kan komen bij de NIH.
Dat gaat echter niet gebeuren. Als er ooit een plan was om de bevindingen van de intramurale studie te gebruiken om belangrijke nieuwe financiering voor ME/cvs te ondersteunen, dan is dat al lang verdwenen.
ME/cvs non-profits opnieuw gevraagd om het veld vooruit te helpen
Toen ik expliciet vroeg wat er zou gebeuren na de RoadMap, zonk mijn hart toen Vicky als eerste een oud thema aansneed: ME/cvs non-profits de Routekaart laten gebruiken om het veld vooruit te helpen.
De NIH vraagt al tientallen jaren aan de piepkleine ME/cvs non-profits om dit enorme en complexe veld vooruit te helpen. Het is opmerkelijk om te zien dat een instelling van 48 miljard dollar onze kleine non-profits vraagt om het veld vooruit te helpen, maar dat is wat het bijna vanaf de eerste dag heeft gedaan. Onze non-profits kunnen de enorme kloof tussen wat gewenst en nodig is en wat we nu hebben, niet dichten.
Het is niet zo eenvoudig als de zoveelste afwijzing van de ME/cvs-hoop. NINDS – het instituut waar Vicky voor werkt – zit midden in een budgettaire situatie.
Slechte begrotingssituatie
Wat betreft de NIH die ME/cvs direct ondersteunt, verwees Vicky naar de uitdagende begrotingssituatie waar NINDS mee te maken heeft in 2024 en waarschijnlijk 2025. Het totale NIH-budget bleef gelijk in 2024, en NINDS kreeg een kleine verhoging – die niet genoeg was om rekening te houden met de inflatie – wat resulteerde in een algemene daling van de financiering. Bovendien werd er flink gesneden in de financiering van het grote Brain Initiative.
Eind april van dit jaar zinspeelde NINDS-directeur Walter Koroshetz op de “moeilijke beslissingen” die genomen moesten worden gezien het “uitdagende budgettaire landschap” en de lager dan gebruikelijke 11% winlijn (slechts 11% van de best scorende subsidies wordt gefinancierd) die moest worden ingesteld. Dit jaar zullen er minder subsidies worden gefinancierd en voor sommige reeds gefinancierde subsidies zal de financiering (waarschijnlijk bescheiden) worden verlaagd.
Terwijl op de NIH-website staat dat de financieringsniveaus voor de meeste ziekten naar verwachting grotendeels gelijk zullen blijven of licht zullen stijgen, werd het Herseninitiatief met maar liefst 40% ingekort, wat vooral NINDS pijn deed. De financieringsverlaging was het gevolg van het vreemde financieringsmechanisme dat werd gecreëerd in de 21st Century Cures Act van 2016, die van jaar tot jaar fluctuerende steunniveaus bood. Dit jaar zou de financiering voor het initiatief uit 21st Century drastisch dalen. In het verleden heeft het Congres bijgesprongen om het tekort aan te vullen, maar de begrotingsplafonds die afgelopen voorjaar zijn overeengekomen, maakten dat onmogelijk, dus werd de financiering verlaagd.
Voor mij was het budgettaire argument echter een beetje aan dovemansoren gericht. Hoewel de mogelijkheden voor financiering duidelijk moeilijker te verkrijgen zijn in deze budgettaire omgeving, heb ik ME/cvs-financiering drastisch zien dalen in tijden dat het NIH overvloedig was. De financiering van het NINDS, bijvoorbeeld, is de afgelopen tien jaar met 1,2 miljard dollar gegroeid en staat nu op 2,8 miljard dollar.
De NIH-gefinancierde ME/cvs-onderzoekscentra
De NIH besteedt ongeveer 80% van haar financiering aan investigator-initiated grants [door onderzoekers geïnitieerde subsidies]; d.w.z. subsidieaanvragen die van buiten de NIH komen, waardoor 20% overblijft voor initiatieven die van binnen de NIH komen. De ME/cvs-onderzoekscentra kwamen bijvoorbeeld uit die 20%.
Op de vraag om een deel van die 20% voor ME/cvs te gebruiken, merkte Vicky op dat het moeilijk is om nu nieuwe initiatieven te ontwikkelen, maar dat we niet moeten stoppen met denken aan initiatieven op de langere termijn die in de toekomst mogelijk zouden kunnen zijn. Ze merkte opnieuw op hoe bemoedigd ze was over de interesse die kleine bedrijven tonen in deze ziekte. Creatief zijn met wat we hebben, was een thema.
Met betrekking tot het voorgestelde Bureau voor Postvirale Ziekten merkte Vicky op dat het Bureau zou kunnen helpen bij het coördineren van onderzoek, maar dat de financiering nog steeds van de Instituten zou komen (waar ME/cvs of langdurige COVID geen deel van uitmaakt). Gezien de grote interesse die wordt getoond door instituten binnen de NIH, zou het een groot voordeel zijn om onderzoek te kunnen coördineren tussen de vele instituten die nu geïnteresseerd zijn in postvirale ziekten.
Gebroken instelling
De NIH is duidelijk gebroken. Elke instelling die beweert als doel het verbeteren van de gezondheid van de natie te hebben, maar die zich toch verwaardigt om tientallen miljoenen mensen (ME/cvs, fibromyalgie, IBS, POTS, etc.) in die natie onvoldoende te financieren, is kapot. Het probleem is hoe de NIH kapot gaat. Als het probleem zou worden opgelost voor een ernstige ziekte, zou het probleem opgelost zijn, maar het is niet het geval voor ziekten als ME/cvs en fibromyalgie die niet de macht hebben om terug te vechten – dus zitten ze vast.
Als de NIH zich ertoe zou verbinden de financiering bij de NIH aanzienlijk te verhogen, zou ze daarmee doorgaan totdat ze iets zou vinden dat werkt. Misschien zullen de Roadmap en de intramurale studie iets teweegbrengen – laten we het hopen. De ME/cvs-onderzoekscentra zouden de financiering van onderzoekers verhogen, maar de financiering voor ME/cvs is, als deze niet gedaald is, zo vlak als een pannenkoek sinds ze werden aangekondigd.
De NIH heeft nu misschien een strategisch plan om de vele onderzoeksgaten in ME/cvs op te vullen, maar heeft het ook een strategisch plan voor de lange termijn om de financiering voor ME/cvs te stimuleren? Iets in de trant van, de NIH is toegewijd om de financiering voor ME/cvs met 30% te verhogen tegen jaar X – en als dat niet gebeurt, bezuinigt het, zoekt uit waarom, en gaat weer verder. Zonder dat soort engagement zien we een steek hier en een steek daar (ze komen ongeveer elke tien jaar voor) en wordt er weinig vooruitgang geboekt.
Om redenen die we nog steeds niet volledig kennen, is de NIH zo gestructureerd dat het heel moeilijk is voor ziektes als ME/cvs of fibromyalgie om vooruit te komen. (In het Mangan-interview van 2014 merkte ik op dat Lipkin en anderen verklaarden dat zowel Collins als Koroshetz handen gebonden waren als het ging om ME/cvs).
Maar net als elke andere organisatie is de NIH niet onveranderlijk. De manier waarop de NIH werkt, is niet vanuit de hemel op stenen tafelen overgeleverd. De NIH is wat de mensen in de NIH zeggen dat het is. Als het niet werkt, kunnen ze het veranderen. Ik zou willen voorstellen dat ze op zijn minst verplicht zijn tegenover de miljoenen mensen met chronische, slopende postvirale ziekten om het te proberen.
Wat de rechtvaardigingen voor het handhaven van de status quo ook mogen zijn (bijv. “Het is onmogelijk”, “zo zijn de dingen nu eenmaal”, of “kijk eens hoe goed we het op andere gebieden doen”), het komt er uiteindelijk op neer dat de NIH een generatie van miljoenen mensen met chronische ziekten tekort heeft gedaan en iedereen die bij de NIH werkt, moet omgaan met het feit dat ze daar deel van uitmaken.
Congres
“We hebben pleitbezorgers van patiënten nodig die het Congres vertellen dat we meer geld nodig hebben voor ME/cvs-onderzoek en NIH-financiering in het algemeen.” Vicky Whittemore
Hoewel de tijd voor ME/cvs bij de NIH duidelijk nog niet aangebroken is, is het nieuws voor ME/cvs in het algemeen bemoedigend. De belangstelling ervoor en voor postvirale aandoeningen is aanzienlijk toegenomen. Vicky vindt dat het veld sinds 2015 enorm gegroeid is, en ik ben het met haar eens. Door consortia en denktanks samen te brengen, doet Vicky Whittemore wat ze kan met wat ze heeft. De grote vraag voor Vicky en ons allemaal is echter wanneer deze toegenomen interesse zichtbaar wordt in de basis – meer financiering.
Er is slechts één zekere weg naar dramatische en snelle verandering voor ME/cvs bij de NIH, en dat is het Congres. Dat is wat Ian Lipkin – die de NIH goed kent – tien jaar geleden zei en dat is wat hij herhaalde op het recente symposium over de intramurale studie.
Vicky gelooft dat ook. Vicky merkte op dat de begrotingssituatie in 2025 nog erger zou kunnen zijn en zei: “We hebben pleitbezorgers van patiënten nodig om het Congres te zeggen dat we meer geld nodig hebben voor ME/cvs-onderzoek en NIH-financiering in het algemeen.”
Een paar weken geleden zei Lipkin dat we “betere belangenbehartiging” nodig hebben op congresniveau, en dat is ook zo. Tijdens de laatste Week van de Belangenbehartiging was ik de enige persoon die aanwezig was bij de vijf vergaderingen die ik had met medewerkers van het Congres. De Week van de Belangenbehartiging – nu uitsluitend georganiseerd door het Solve ME/CFS Initiative – is onze enige grote kans om vooruitgang te boeken waar dat het meest telt – op federaal niveau. Dat is gewoon waar het geld is. Zelfs in deze moeilijke budgettaire omgeving heeft de ziekte van Alzheimer een mooie financieringsboost gekregen – dankzij het Congres. Het NIH-budget van 47 miljard dollar doet alle andere financiers van medisch onderzoek in het niet vallen – alsof het niet eens in de buurt komt. Het is een noot die we ooit moeten kraken.
Tot slot zei Vicky dat de nauwe samenwerking met de ME/cvs-gemeenschap het afgelopen jaar een van de meest lonende en betekenisvolle ervaringen van haar werkzame leven is geweest. Ze zei dat ze alle duizenden reacties had gelezen.
Presentatie van de Roadmap
De RoadMap zal worden gepresenteerd aan de raadsvergadering van de NINDS door Vicky, Maureen Hanson en Lucinda Bateman tijdens een sessie van een uur van 13.30 tot 14.30 uur EST op 15 mei. Ze hebben enorm veel werk verricht voor deze inspanning, en u kunt zien hoe ze pleiten voor meer ME/cvs-onderzoek in een op televisie uitgezonden sessie hier.
© Health Rising, 13 mei 2024. Vertaling admin, redactie NAHdine, ME-gids.
