ME/CVS-patiënten gefrustreerd door de FDA

Erin Allday

Updated 10:40 pm, Friday, February 15, 2013

Jeannette Burmeister woont in Incline Village, Nevada, waar ze twee keer per week een infuus van drie uur toegediend krijgt met een geneesmiddel om ME/CVS te behandelen en waarvan ze zegt dat het bijna haar leven gered heeft.

Echter, dit heeft een hoge prijs: Burmeister’s man en haar tweejarige dochter wonen meer dan 200 mijl verderop in Menlo Park en zij kan hen slechts een keer per week zien. Omdat het geneesmiddel dat ze nodig heeft – een experimenteel medicijn Ampligen genaamd – niet is goedgekeurd door de Food and Drug Administration, is de enige manier waarop ze het kan krijgen via een klinische studie uitgevoerd door een arts in Nevada.

En sinds deze maand, toen de FDA officieel geweigerd heeft Ampligen goed te keuren voor de behandeling van ME/CVS, is het onzeker hoelang ze nog het geneesmiddel zal kunnen krijgen.

“De hoop was dat de FDA het zou goedkeuren en dat, eenmaal goedgekeurd, andere artsen het haar zouden kunnen toedienen – artsen in de Bay Area. Maar dat gebeurde niet,” vertelde Burmeister, 41 jaar oud. “Ik hoop dat het geneesmiddel beschikbaar zal blijven, maar wie zal het zeggen.”

Jeannette maakt zich zorgen dat ze geen toegang meer zal hebben tot het experimenteel geneesmiddel dat ze neemt voor ME/CVS

Mocht het wel tot goedkeuring gekomen zijn, dan zou Ampligen het eerste beschikbare geneesmiddel zijn specifiek voor de behandeling van ME/CVS. Het geneesmiddel versterkt het immuunsysteem en werkt als een antiviraal middel tegen verschillende pathogenen, volgens de fabrikant, Hemispherx Biopharma in Philadelphia. Ampligen wordt ook bestudeerd als mogelijke behandeling voor resistente HIV-infecties.

FDA’s twijfels t.a.v. Ampligen

Ampligen werd afgewezen omdat de FDA ambtenaren niet overtuigd waren van zijn werkzaamheid en veiligheid, zo is af te leiden uit hun brief welke ze naar de geneesmiddelenfabrikant stuurden. Er was bezorgdheid over de effecten van het geneesmiddel op lever en nieren.

ME/CVS kan zich uiten als een sterk invaliderende ziekte die gekenmerkt wordt door overweldigende uitputting die dagen, weken of zelfs maanden kan duren en niet weggaat met rust of een goede nachtrust. Burmeister beschrijft het als constant te moeten leven met de ergste jet-lag in combinatie met de ergste kater van haar leven.

Andere veelvoorkomende symptomen zijn mentale wazigheid en een slecht geheugen, keelpijn en hoofdpijn, pijn in de gewrichten en spieren, en gastro-intestinale problemen.

De ziekte werd in de vroege jaren ’80 geïdentificeerd (nvdr: reeds in de jaren ’30 beschreven) en er wordt verondersteld dat meer dan een miljoen Amerikanen hieraan lijden. Maar het is pas de laatste tien jaar dat ME/CVS serieuze erkenning kreeg van federale agentschappen zoals de US Centers for Disease Control and Prevention (CDC) en de National Institutes of Health (NIH).

Onderzoek naar de ziekte is minimaal. Wetenschappers zijn van mening dat de aandoening waarschijnlijk door een virus veroorzaakt wordt, maar die hebben ze tot op heden niet gevonden. Omdat er geen geneesmiddel is om ME/CVS te behandelen, wordt patiënten vaak aangeraden om gedragstherapie te proberen om te leren leven met hun aandoening.

De frustratie van de patiënt

Dat is waarom zoveel ME/CVS-patiënten ontdaan waren door de afwijzing van Ampligen, zei Dr. Jose Montoya, een specialist infectieziekten die een ME/CVS team oprichtte in Stanford. Montoya zei dat hij niet overtuigd is van de doeltreffendheid van Ampligen, maar dat hij de frustratie van de patiënten en hun artsen volkomen begrijpt, die voelen alsof ze niks tot hun beschikking hebben om hun symptomen te verlichten.

“Ik ben zeer terughoudend om het te gebruiken, en ik heb het nog nooit geadviseerd of voorgeschreven”, zei Montoya. “Maar het lijkt erop dat een groep patiënten baat hebben bij Ampligen. En met de beslissing van de FDA neem je de toegang weg. Het is een enorme klap voor de patiënten.”

“Aan de andere kant”, voegde hij toe, “zijn we een stap verder vooruit gekomen om de ziekte in het centrum van aandacht te krijgen bij de overheid. We maken dat ze inzien dat dit een onbeantwoorde medische behoefte is en dat er iets gedaan moet worden.”

Een man in Reno, die de medicatie van dezelfde arts krijgt die Burmeister behandelt, ging 11 dagen in hongerstaking om druk uit te oefenen op de FDA. Robert Miller is eerder deze maand weer beginnen te eten, nadat de US secretary of Health’s office beloofd heeft deze lente deel te nemen aan een samenkomst tussen de FDA en patiënten, artsen en geneesmiddelenfabrikanten om het onderzoek naar ME/CVS te bespreken.

Veel patiënten zeiden dat ze begrijpen waarom de FDA het geneesmiddel afgewezen heeft, dat mogelijk doeltreffend zou kunnen zijn in slechts een subgroep van ME/CVS-patiënten. Miller zei dat idealiter de overheid zou moeten samenwerken met de geneesmiddelenfabrikant om meer klinische studies uit te voeren en uit te zoeken wie beter wordt van Ampligen. Zo’n onderzoek zou ook de wetenschappers helpen te begrijpen wat ME/CVS veroorzaakt en om nieuwe geneesmiddelen te vinden voor behandeling.

Duur geneesmiddel

Hemispherx kan onderzoek blijven doen naar het geneesmiddel en opnieuw goedkeuring vragen – een proces dat ze reeds eerder hebben doorlopen – maar patiënten zijn bezorgd omdat Hemishperx een klein bedrijf is en dat het daarom niet de middelen heeft om meer klinische studies uit te voeren om te voldoen aan de vereisten van de FDA om goedkeuring te verkrijgen. Patiënten moeten nu al ruwweg 20.000$ per jaar betalen, waarvan bijna niks gedekt is door de verzekering, voor de Ampligen die ze nemen in de klinische studies.

Als Hemispherx afziet van onderzoek, zei Burmeister, zal ze mogelijk niet meer in staat zijn om het geneesmiddel nog te krijgen, en ze is ervan overtuigd dat haar ME/CVS symptomen zullen terugkeren.

Jeannette Burmeister en haar man, Ed, maken een wandelingetje in de achtertuin van hun Menlo Park thuis.

Voordat ze negen maand geleden Ampligen begon te nemen was ze niet in staat om drie blokjes te wandelen om haar dochter mee te nemen naar het park, en slechts een luier vervangen was dermate belastend dat ze terug naar bed moest.

“Maar na 5 maanden dit geneesmiddel te hebben gebruikt, kon ik weer gaan winkelen en mijn was doen of de vaatwasser legen, allemaal in één dag. Ik kon een koffie of lunch nemen met mijn vrienden. Ik had jarenlang geen sociale contacten meer kunnen onderhouden.”

“Als ik het geneesmiddel niet meer kan krijgen, zal ik vrij snel terugvallen en opnieuw een rolstoel nodig hebben voor afstanden verder dan een blokje om en het meeste van mijn tijd weer in bed of op de bank moeten doorbrengen”, zei ze. “Er is letterlijk niets anders voor me.”

© Erin Allday, SFGate, San Francisco Chronicle. E-mail: eallday@sfchronicle.com
© Vertaling poppetje en zz, ME-gids van “Chronic fatigue patients frustrated with FDA”